terça-feira, 14 de junho de 2016

Epidemiologia e Estatística para farmacoeconomia


Risco relativo ou redução relativa do risco (RR) 
O risco é a probabilidade de ocorrência de certo desfecho. Varia entre 0 e 1 e pode ser transformado em percentual ao se multiplicar por 100.

 Suponha que em um ensaio clinico randomizado, os pacientes com esquizofrenia foram acompanhados por 24 semanas.
No grupo tratado: R(t) = 37 tiveram piora dos sintomas/416 n. total de pacientes no grupo = 0,089 ou 8,9%.
No grupo controle: R(c) = 70 tiveram piora dos sintomas/212  n. total de pacientes no grupo= 0,33 ou 33%.

Após obtermos os riscos em cada grupo, uma maneira de compararmos as duas intervenções é através do cálculo de uma razão desses riscos, conhecida como risco relativo (RR). Desse modo, quando o risco nos dois grupos for o mesmo, o RR será igual a 1. Se o risco no grupo de intervenção for menor do que o risco no grupo controle, então o RR será menor que 1; caso contrário, ele será maior do que 1.
RR = R(t) / R(c) = 0,089 / 0,33 = 0,27. Portanto, o grupo de pacientes com esquizofrenia que fez uso de clorpromazina apresentou um risco cuja magnitude equivale a 27% do risco encontrado para os pacientes que fizeram uso de placebo; isto é, a magnitude do risco no grupo que recebeu clorpromazina foi de aproximadamente ¼ da magnitude do risco no grupo placebo.

Redução de Risco Relativo (RRR) ou Eficácia
Pode-se ainda calcular a redução de risco relativo, também conhecida como eficácia, através da seguinte fórmula: RRR ou Eficácia = (1-0,27) x 100 = 73%, ou seja conclui-se que o uso da clorpromazina reduziu em 73% o risco de piora de pacientes.

É preciso cautela ao se interpretar o RR, pois nem sempre um valor maior do que 1 indica algo ruim, indesejado. Tudo depende do modo como as variáveis estão sendo mensuradas.
Num estudo com pacientes agitados/agressivos, realizado em três emergências psiquiátricas do Rio de Janeiro,5 comparou se o uso de midazolam IM (intramuscular) em relação à combinação haloperidol + prometazina (H+P), também por via IM. Observou-se que 89% dos pacientes do primeiro grupo foram tranqüilizados em até 20 minutos após o uso da medicação, contra 67% do segundo grupo. Nesse caso, o RR foi 1,33, o que significa um aumento de 33% da probabilidade de estar tranqüilo 20 minutos após o uso intramuscular do midazolam, em comparação com a combinação H+P.

Redução absoluta de risco (RAR)
A RAR representa a redução, em termos absolutos, do risco no grupo que sofreu a intervenção de interesse, em relação ao grupo controle. RAR = [R(c) – R(t)] x 100.
 No caso do exemplo anterior, a RAR foi de 24,1%. RAR = (0,33-0,089) x 100 = 24,1%

 Número necessário para tratar (NNT)
Um modo adicional de se medir o impacto de uma intervenção que vem se tornando popular nos últimos anos é o número necessário para tratar (NNT). Essa medida representa o número de pacientes que se precisa tratar para se prevenir um evento indesejado (ex: morte, recaída). O NNT é calculado como o inverso da RAR. No caso do exemplo anterior, onde a RAR foi de 0,241 (ou 24,1%), o NNT será 1/0,241 = 4. Portanto, previne-se um caso de piora dos sintomas psicóticos em cada quatro pacientes com esquizofrenia que fazem uso de clorpromazina.

Número necessário para produzir um dano  (NNH – number needed to harm)

Diferença de médias
O estudo de Borison et al compararam, entre outros desfechos, os escores médios do BPRS ao final de 8 semanas nos pacientes alocados para o grupo da Clorpromazina com os escores observados entre pacientes do grupo placebo. A média do grupo que recebeu clorpromazina foi 46,4, contra 50,5 no grupo placebo.
Um dos problemas desse tipo de desfecho é que, embora seja possível afirmar que os pacientes que fizeram uso de clorpromazina tivessem uma pontuação mais baixa para os sintomas psiquiátricos, é difícil extrair um significado clínico dessa diferença. É mais fácil entender uma redução de 25% das recaídas do que uma diferença de 4,1 pontos numa escala de sintomas psicóticos.

Nível de significância - valor de p
O valor de p também é chamado de nível de significância e, quanto menor ele for, maior a evidência contra a hipótese nula. Por se tratar de uma probabilidade, o valor de P varia entre 0 e 1.

Os resultados dos testes de significância estatística, através de seus valores de p, costumam ser interpretados equivocadamente como medidas da magnitude do efeito de uma intervenção. Recorde-se que  a magnitude do efeito de uma intervenção é dada pela eficácia, a redução absoluta de risco, o número necessário para tratar. Os valores de p apenas informam a probabilidade de que uma associação, identificada no estudo, seja um achado falso-positivo decorrente do acaso. Em outras palavras, um valor de p igual a 0,10 ou 10% significa que existe uma probabilidade de 10% de se encontrar uma eficácia como a observada no ensaio clínico na ausência de superioridade de uma das intervenções.

Intervalo de confiança
O intervalo de confiança define os limites inferior e superior de um conjunto de valores que tem certa probabilidade de conter no seu interior o valor verdadeiro do efeito da intervenção em estudo. Desse modo, o processo pelo qual um intervalo de confiança de 95% é calculado é tal que ele tem 95% de probabilidade de incluir o valor real da eficácia da intervenção em estudo.
Suponha que dois estudos apresentem a redução no risco de efeitos adversos de 50% com o uso do medicamento Y e um nível de significância estatística menor que 0,001 ou 0,1%. Entretanto, o intervalo de confiança do estudo 1 é mais estreito do que o intervalo do estudo 2. Por essa razão, dizemos que o estudo 1 é mais preciso do que o estudo 2, pois a região de incerteza quanto ao verdadeiro valor da RR é menor. 
Estudo 2: IC 25% -  67% .
Estudo 1: IC 43 - 56

Não há obrigatoriedade de que o intervalo de confiança seja de 95%, podendo ser de 90%, 99% ou ainda outro valor diferente.
O intervalo de confiança transmite o conceito de incerteza sobre os parâmetros utilizados no estudo.
 É o reconhecimento da incerteza.  

Risperidone versus olanzapine 13 RCTs, n = 2599, RR 1.28 CI 1.06 to 1.55, NNH 17 CI 9 to 100
Estudo risperidona


Poder do estudo
O poder de um ensaio clínico pode ser definido como a probabilidade do estudo identificar uma diferença entre os tratamentos (efeito), quando esta diferença é real.
O poder é influenciado por quatro fatores:

  1. a natureza do teste estatístico, 
  2.  nível de significância, 
  3. o tamanho da amostra veja aqui como calcular tamanho da amostra...calculadora de tamanho amostral
  4. a diferença esperada no efeito dos dois tratamentos


Evandro Silva Freire Coutinho, Geraldo Marcelo da Cunha. Conceitos básicos de epidemiologia e estatística para a leitura de ensaios clínicos controlados. Rev Bras Psiquiatr. 2005;27(2):146-51



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