A Polineuropatia Amiloidótica Familiar (PAF),
vulgo Paramiloidose, também conhecida por “Doença dos Pezinhos”, é uma doença
neurodegenerativa hereditária, crônica, progressiva e incapacitante.
Manifestam-se, sobretudo entre os 25 e os 35 anos. A expectativa de vida é de
10 a 15 anos. Aqui você
pode encontrar muitas outras informações sobre a Polineuropatia Amiloidótica
Familiar (PAF).
A doença dos pezinhos é uma doença rara, menos de
1 caso em cada 100.000 de pessoas, e existe em todo o mundo. Entretanto,
em alguns países, como Portugal, uma das muitas mutações genéticas causadora da
PAF, a Val30Met, ocorre em 1 em cada 500 pessoas. Testes genéticos são
importantes para o correto diagnóstico da doença.
A incidência e prevalência da doença são desconhecidas no Brasil,
mas estima-se que há entre 5 e 15 mil pacientes, o que torna o país com o maior
número de doentes. A forte miscigenação com portugueses e afrodescentes,
povos que têm maior incidência de PAF, contribui para o elevado número de
doentes no Brasil.
Até novembro de 2011, a única terapêutica era o
transplante hepático. Invasivo e debilitante não curam as lesões existentes e
não evita a continuação de depósito da proteína responsável pela doença ao
nível oftalmológico, cardíaco e do sistema nervoso central.
Em novembro passado, a ANVISA concedeu registro para
o Vyndaqel® (tafamidis meglumina), único medicamento existente para
o tratamento da amiloidose associada à transtirretina, uma doença que acomete
os adultos portadores da PAF, em estágio inicial ou intermediário. O
medicamento visa retardar o comprometimento neurológico e ensaios clínicos mostram que o seu uso
preserva a capacidade de caminhar de 1/3 dos pacientes. Em fevereiro de
2017, a CMED fixou o seu preço máximo de venda para o consumidor em R$28.596,99
(18% IMCS), embalagem de 30 comprimidos. Assim, o custo do tratamento
anual é de aproximadamente R$348 mil.
Entretanto, cabe ressaltar que o medicamento, apesar da falta de
registro e definição de preço no mercado brasileiro, vinha sendo fornecido
através de decisão judicial e está entre os 25 medicamentos com maior demanda
junto ao Ministério da Saúde. Atualmente,
encontra-se em análise na CONITEC o pedido feito pela fabricante para incorporar o
Tafamidis no SUS. Além disto, há uma petição pública requerendo o mesmo pleito.
Como eu dividia meu tempo entre Brasil e Portugal, recordo-me que
vi muitas reportagens e passeatas em Portugal de pacientes solicitando que o
Tafamidis fosse disponibilizado sem custo aos doentes portugueses. No verão de
2012, o medicamento foi disponibilizado. Na ocasião foi realizado um acordo de
30 milhões de euros para tratar 250 pacientes, em dois anos. No acordo o custo
anual de tratamento, por paciente, foi de 60.000 euros, equivalente a
R$225.000,00.
Entre 2012 e 2015, a despesa anual do SNS com Tafamidis passou de 4 para 18 milhões de euros. Em 2012, o
medicamento custava em Portugal 164,44 euros. Nos anos seguintes o preço
aumentou e atingiu em 2014, o valor de 185 euros. No ano seguinte, o preço foi
reduzido para 164,12 euros.
Deve ser prescrita em associação ao tratamento
padrão antes do transplante
hepático; deve ser interrompido em doentes que se
submetem a transplante de fígado. O tratamento deve ser iniciado e
supervisionado por um especialista em TTR-FAP Cuidados na insuficiência
hepática grave. Evitar na gravidez (toxicidade em estudos em animais); excluir
gravidez antes do tratamento e garantir a efetiva contracepção durante o
tratamento e durante um mês após a interrupção do tratamento. Evitar no
aleitamento materno Efeitos colaterais: diarreia, dor abdominal, infecção do
trato urinário, infecção vaginal
É importante ressaltar que segundo dados da ABTO, em Portugal, a
taxa de doação de fígado é mais do que o dobro da brasileira, assim
possivelmente os pacientes utilizam o Tafamadis por menor tempo.
No Brasil algumas celebridades tornaram-se embaixadores da doença
dos pezinhos. Assim, o clamor social e as inúmeras demandas judiciais talvez
sejam considerados pelos membros da CONITEC na ocasião da decisão de
incorporação do medicamento. Entretanto, espero que o preço ofertado pelo
demandante seja entre R$220.000 e R$260.000/ano.
#PausanaPAF
